Des de l'Associació Catalana d’Atàxies Hereditàries (ACAH) us comuniquem que l'associació ha donat 3000 € més per al finançament del projecte de títol "Gene Therapy of Friedreich´s Ataxia: Generation of Herpesvirus FXN Vectors for use in humans" co-finançat amb AtaxiaUK. Des del 2013 ACAH ja ha donat 12000 € a aquest projecte repartits en 4 donatius de 3000 €.
El resum justificatiu d'aquest nou donatiu és el següent:
Como
resultado del proyecto financiado por Ataxia UK y la ACAH previamente, hemos desarrollado
vectores derivados de herpesvirus para la terapia génica de la ataxia de
Friedreich. A continuación la ACAH financió la estancia de María Ventosa
Rosales, becaria de doctorado, en Ann Arbor, Michigan, EEUU, en el laboratorio
de Marina Mata / David Fink, para aprender entre varias cosas: la producción a
gran escala del vector FXN, y técnicas de evaluación del vector FXN en modelos de
rata. Cabe destacar que dicho laboratorio es lider mundial en la terapia génica
de la medula espinal humana y ya cuenta con dos pruebas clínicas utilizando
vectores de herpesvirus para la transferencia génica a las neuronas de la
medula espinal. El éxito en preparar reservas de nuestros
vectores en cantidades y concentraciones relevantes para estudios clínicos nos
ha permitido continuar y empezar estudios en cultivos neuronales y en animales,
enfocándonos en las neuronas principalmente afectadas en la ataxia de
Friedreich. Se ha logrado ver resultados muy prometadoras en cultivos que indican
la buena expresión de frataxina por nuestro vector en dichas neuronas. Se han
inyectado 12 ratas para caracterizar el comportamiento de nuestro vector in
vivo y buscamos apoyo para los 3 meses necesarios para el análisis de los
tejidos de dichos animales. Consideramos esta prórroga muy importante para
terminar este primero estudio preclínico que indicará la viabilidad de utilizar
nuestro vector FXN para la terapia génica en humano.
(podeu veure el resum i la justificació complets del donatiu clicant aquí i aquí).
El resum justificatiu d'aquest nou donatiu és el següent:
Terapia génica de la ataxia de Friedreich: generación de vectores de FXN
derivados de herpesvirus para el uso en humano
Filip Lim y Maria
Ventosa Rosales, Universidad Autónoma de Madrid
(podeu veure el resum i la justificació complets del donatiu clicant aquí i aquí).
Recordeu que a l'apartat "SUPORTS A LA INVESTIGACIÓ" de la pàgina web d'ACAH www.acah.cat podeu veure els suports i donacions que fem a la recerca de les atàxies.
Cap comentari:
Publica un comentari a l'entrada