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Este estudio prueba la capacidad de A0001 (un tocopheryl quinona;
EPI-A0001), un potente antioxidante, para mejorar la función neurológica
en la ataxia de Friedreich, el metabolismo de la glucosa y ciertas
medidas en estudios in vitro.
Utilizamos un estudio in vitro de la protección de la toxicidad celular
seguido de un ensayo de doble ciego, randomizado, placebo-controlado de 2
dosis de A0001 en 31 adultos con ataxia de Friedreich. El resultado
primario de prueba clínica fue el índice de disposición, una medida
de tendencia a la diabetis, evaluada 4 semanas durante la
terapia. Secundariamente se evaluaron medidas neurológicas como la
escala de
calificación de Ataxia de Friedreich. A0001 poderosamente inhibió la
muerte celular en modelos de ataxia de Friedreich in vitro. Para el
ensayo clínico se usaron individuos con repetición media de GAA de 699, y
la edad promedio era de 31 años. Cuatro semanas después del inicio del
tratamiento se observó que las diferencias en los cambios del índice de
disposición entre los individuos tratados con A0001 y con placebo no
fueron estadísticamente significativos. En contraste, se observó una
mejoría dosis-dependiente en la puntuación de la escala de calificación
de
Ataxia de Friedreich. Pacientes tratados con placebo mejoraron 2,0
puntos en la escala de calificación, mientras que los pacientes con
dosis
bajas A0001 mejoraron por 4,9 puntos (P 5.04) y pacientes con una dosis
alta mejoraron en 6.1 puntos (p)<.01). Aunque A0001 no alteró el
índice de disposición causó una mejoría de la función neurológica
dosis-dependiente medido con la escala FARS. Se necessitan esudios má
largos para averiguar la reproducibilidad y la persistencia del
beneficio neurológico.
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